國際化進程勢不可擋！近日，江北新區企業馴鹿生物（“IASO Bio”）宣布，其自主研發的IASO-782注射液臨床試驗IND已完成美國食品及藥物管理局（FDA）審評，獲準在美國開展針對自身免疫性血液系統疾病-自身免疫性血小板減少癥（ITP）和溫抗體型自身免疫性溶血性貧血(wAIHA)的臨床試驗。
據介紹，馴鹿生物自主研發的CT103A于2022年12月獲準在美國開展針對復發/難治性多發性骨髓瘤（RRMM）的臨床試驗。此次IASO-782注射液是馴鹿生物僅隔半年后的第二款獲美國FDA臨床試驗批準的產品，是馴鹿生物國際化進程的又一重要里程碑。馴鹿生物將加速推進海外臨床試驗布局，加快創新治療藥物的研發與落地，讓更多患者盡早受益。
(資料圖片)
IASO-782注射液
IASO-782注射液為全人源抗CD19的單克隆抗體，通過抗體可結晶段(Fc)的改造增強了抗體依賴的細胞介導的細胞毒性作用（ADCC）。它通過ADCC和抗體依賴性細胞介導的細胞吞噬作用（ADCP），清除CD19+的B細胞和漿細胞，從而減少自身抗體的產生，治療抗體或B細胞介導的自身免疫性疾病。同時，IASO-782為全人源抗體，潛在免疫原性較低，反復給藥后不容易產生抗藥抗體，對于治療需要長期反復給藥的自身免疫疾病具有潛在優勢。
免疫性血小板減少癥
免疫性血小板減少癥（ITP）是一種自身免疫性疾病，主要表現為機體免疫系統攻擊自身的血小板，導致血小板數量減少，從而引起血液凝結不良。免疫性血小板減少癥是一種女性高發的疾病。中國免疫性血小板減少癥的年發病率約為2.9/10萬，其中原發型占比約79%，患病率約為11.02/10萬。美國免疫性血小板減少癥年發病率約為6.0/10萬，患病率約為20.3/10萬，預估2022年中美免疫性血小板減少癥患病人數分別為15.6萬和6.8萬人。
溫抗體型自身免疫性溶血性貧血
溫抗體型自身免疫性溶血性貧血(wAIHA)是自身免疫性溶血性貧血最常見的一種類型，大約70%~80%的自身免疫性溶血性貧血成人患者為溫抗體型。在亞洲人群中的研究顯示，自身免疫性溶血性貧血的年發病率約為0.1~0.5/10萬，患病率約為0.3~1/10萬。在歐洲人群中，自身免疫性溶血性貧血的年發病率約為1.77/10萬，患病率約為17/10萬。
馴鹿生物
馴鹿生物是一家處于臨床階段、致力于細胞創新藥物開發的生物制藥公司。公司以開發血液腫瘤細胞類藥物和抗體藥物為創新基石，向實體瘤和自身免疫疾病拓展，擁有完整的從早期發現、臨床開發、注冊申報到商業化生產的全流程能力。公司自行開發的五大技術平臺包括全人源抗體開發平臺、免疫細胞藥物開發平臺、全流程生產及檢定技術平臺、藥理藥效平臺及臨床開發平臺。
公司現有10余個在研品種處于不同研發階段，其中進展最為迅速的伊基奧侖賽注射液（全人源BCMA嵌合抗原受體自體T細胞注射液）上市申請（NDA）已獲國家藥監局（NMPA）正式受理，并已獲得美國FDA批準注冊臨床，用于治療復發/難治多發性骨髓瘤，該產品被NMPA納入“突破性治療藥物”品種，并先后獲FDA授予孤兒藥（ODD）認定及再生醫學先進療法（RMAT）和快速通道(FT)資格。除多發性骨髓瘤外，伊基奧侖賽注射液新增擴展適應癥-AQP4-IgG陽性的視神經脊髓炎譜系疾病（NMOSD）的臨床試驗申請（IND）已獲NMPA批準；公司自主研發的創新候選產品CT120（全人源CD19/CD22雙靶點CAR-T細胞注射液）已進入臨床研究階段，適應癥分別為CD19/CD22陽性的復發/難治B細胞非霍奇金淋巴瘤（B-NHL）和復發/難治急性B淋巴細胞白血病（B-ALL），并已獲得FDA授予孤兒藥 (ODD)認定，適應癥為急性淋巴細胞白血病。
公司先后和海外細胞治療公司Sana Therapeutics，Cabaletta Bio及Umoja Biopharma達成了基于馴鹿生物臨床驗證全人源的CAR結構或序列的BD授權或研發合作，積極探索下一代細胞治療產品開發。馴鹿生物憑借其強大的管理團隊、創新的產品線、自有的GMP生產和超強的臨床開發能力，旨在提供變革性、可治愈的創新型療法，以滿足中國乃至世界各地患者未滿足的醫療需求。
來源 |南京生物醫藥谷
標簽：
